• Joseph Coates, 37 tuổi sống ở Renton, Washington, đã được thông báo chỉ còn một quyết định cuối cùng: chết ở nhà hay trong bệnh viện. Anh đã chiến đấu với căn bệnh hiếm gọi là POEMS syndrome, khiến tay chân tê liệt, tim phình to và suy thận.

• Bạn gái của Coates, Tara Theobald, đã gửi email cầu cứu đến bác sĩ David Fajgenbaum ở Philadelphia. Bác sĩ Fajgenbaum đã đề xuất một phác đồ điều trị kết hợp hóa trị, liệu pháp miễn dịch và steroid chưa từng được thử nghiệm - phác đồ này được đề xuất bởi một mô hình AI tạo sinh.

• Trong vòng một tuần, Coates đã đáp ứng với điều trị. Sau 4 tháng, anh đủ khỏe để ghép tế bào gốc. Hiện tại, anh đã hồi phục hoàn toàn.

• Các nhà khoa học trên toàn thế giới đang sử dụng AI để tìm kiếm trong số các loại thuốc hiện có những phương pháp điều trị hiệu quả cho các bệnh hiếm. Quá trình này gọi là tái sử dụng thuốc (drug repurposing).

• Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ định nghĩa bệnh hiếm là những bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Mỹ. Tuy nhiên, có hàng nghìn bệnh hiếm, ảnh hưởng đến hàng chục triệu người Mỹ và hàng trăm triệu người trên toàn thế giới.

• Hơn 90% bệnh hiếm không có phương pháp điều trị được phê duyệt, và các tập đoàn dược phẩm không đầu tư nhiều nguồn lực để tìm kiếm chúng vì không có nhiều lợi nhuận.

• Bác sĩ Fajgenbaum đã từng tái sử dụng thuốc để cứu chính mình. Ở tuổi 25, ông được chẩn đoán mắc bệnh Castleman, và đã tìm ra thuốc sirolimus - một loại thuốc thường dùng cho người nhận thận để ngăn đào thải - đã giúp ông duy trì sự thuyên giảm trong hơn một thập kỷ.

• Năm 2022, ông thành lập tổ chức phi lợi nhuận Every Cure, nhằm sử dụng học máy để so sánh hàng nghìn loại thuốc và bệnh cùng một lúc. Nền tảng của ông so sánh khoảng 4.000 loại thuốc với 18.500 bệnh.

• Every Cure đã nhận được hơn 100 triệu USD cam kết từ TED's Audacious Project và Advanced Research Projects Agency for Health vào năm ngoái.

• Một bệnh nhân khác với bệnh Castleman đã được điều trị thành công bằng adalimumab, một loại thuốc thường dùng để điều trị viêm khớp, bệnh Crohn và viêm loét đại tràng, dựa trên đề xuất từ mô hình AI của bác sĩ Fajgenbaum.

• Tháng trước, hơn một năm sau khi suýt chết, Coates và bạn gái đã đến thăm bác sĩ Fajgenbaum ở Philadelphia để cảm ơn. Coates đã khỏe mạnh và thậm chí tăng cơ so với lần cuối gặp bác sĩ.

📌 AI tạo sinh đang mở ra hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân mắc bệnh hiếm khi tìm ra công dụng mới cho thuốc cũ. Mô hình của bác sĩ Fajgenbaum đã cứu sống Joseph Coates và nhiều người khác, chứng minh tiềm năng to lớn của việc tái sử dụng thuốc với sự hỗ trợ của AI.